依据 II 期研讨结果，靶向医治 bezuclastinib 是安全的，能够快速下降疾病担负标志物，一起还能改进患有一种称为非晚期系统性肥大细胞增多症的稀有血液疾病的患者的症状SUMMIT 实验由德克萨斯大学 MD 安德森癌症中心的研讨人员陈述。

在2023 年美国血液学会 (ASH) 年会上发布的研讨结果表明，一切承受 Bezuclastinib 医治的参与者至少达到了疾病担负标志物减少了 50%，63% 的人表明他们的疾病症状在 12 周内得到缓解。通过额定八周的医治后，这一数字增加到 78%，此刻一切患者都陈述痛苦症状有所改进。

“靶向医治年代带来了希望，不只能够缓解症状，还能够找到本源。”首席研讨员、白血病教授、医学博士 Prithviraj Bose 说道。 “Bezuclastinib 供给准确靶向，而不会呈现相似药物常见的典型中枢神经系统或出血副作用。”

系统性肥大细胞增多症 (SM) 是一种稀有疾病，其特征是骨髓和其他安排中恶性肥大细胞积累。因为释放出称为介质的化学物质，这些高水平的反常肥大细胞会导致多种症状。 SM 的规模能够从非晚期 (NonAdvSM) 到晚期疾病 (AdvSM)，症状包含脑雾和皮疹、肠道问题和危及生命的过敏反应。

在高达 95% 的患者中，SM 是由 KIT D816V 基因骤变驱动的。针对这种骤变激酶的医治已用于 AdvSM 变体，但已知它们具有脱靶活性，或许导致约束剂量的毒性，然后约束效果。